这种药物最初是由伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的科学家发现并作为抗癌剂开发的。

研究临床主任Arkadiusz Dudek博士说，临床试验的结果值得注意，因为这种药物是在少数晚期患者身上进行的测试，他是明尼苏达州圣保罗地区医院HealthPartners癌症中心和罗切斯特梅奥诊所的肿瘤学家。Dudek说，第一阶段临床试验旨在测试一种新药化合物是否对人类患者有令人担忧的副作用或毒性。但科学家也可以寻找治疗益处的早期证据。该试验招募了已经没有其他治疗选择的晚期癌症患者。

“我们有结肠癌、乳腺癌、胰腺癌、腺癌、黑色素瘤等患者，”他说。

这项临床试验——以及另一项PAC-1对抗脑癌的测试——涉及三家机构的患者和临床医生:地区医院、伊利诺伊大学芝加哥分校和约翰霍普金斯大学。

第一阶段临床试验追踪患者的副作用，这些患者最初被给予非常低剂量的被测试化合物。如果药物耐受性良好，并且在一个月内没有引起明显的毒性，则剂量逐渐增加。芝加哥伊利诺伊大学癌症中心(University of Illinois Cancer Center)临床研究副主任、医学肿瘤学家瓦娜·丹丘(Oana Danciu)博士领导了这项临床试验，她说，这个过程可能需要几个月的时间，才能给出潜在的治疗剂量。

21世纪初，美国大学的研究人员首次发现PAC-1是一种潜在的抗癌化合物，当时他们发现PAC-1可以开启癌细胞中被抑制的一条通路。该途径的第一步涉及将原半胱天蛋白酶-3(一种在大多数细胞中发现的蛋白质)转化为半胱天蛋白酶-3(一种被激活时启动程序性细胞死亡的酶)。在化学教授Paul Hergenrother的带领下，美国大学的研究小组也认识到，相对于健康组织，procaspase-3在许多癌细胞中的含量更高。这种特性，加上它在癌细胞中不被激活的倾向，使它成为抗癌治疗的一个很好的目标。

在对患有自发性淋巴瘤、脑膜瘤和骨原性肉瘤的宠物狗进行的动物试验中，Hergenrother和加州大学兽医临床医学教授Timothy Fan博士发现，PAC-1的早期配方具有抗癌作用。他们在细胞和动物身上的工作为人体临床试验奠定了基础。几年前，在一位匿名天使投资人的资助下，他们开始了人体临床试验。Hergenrother成立了生物技术公司Vanquish Oncology来领导这项工作。

临床医生目前正在寻求进一步的资金，以使药物进入二期临床试验，这将涉及更多、更健康、癌症特征非常相似的患者。

杜德克说:“我们的策略是找出哪种肿瘤类型是最敏感的，然后继续研究。”“所以我们对神经内分泌肿瘤的结果感到非常兴奋，因为没有很多药物可用于这种疾病。”

多形性胶质母细胞瘤是一种侵袭性脑癌，目前只有一种药物可用于治疗，预计PAC-1在多形性胶质母细胞瘤患者中的I期临床试验将很快得出更多结果。在新的临床试验中，研究小组将PAC-1与替莫唑胺药物联合使用。

在之前的研究中，研究人员发现PAC-1穿过血脑屏障，这对任何脑癌治疗都是至关重要的。他们还看到PAC-1与替莫唑胺药物和放射治疗患有脑癌的宠物狗的良好效果。

研究人员说，如果临床试验表明PAC-1对一种或多种癌症有治疗作用，并且这种药物被批准用于这些人群，那么测试它对其他癌症的治疗成本就会降低。被批准的药物也可以被医生开出“标签外使用”的处方，因为他们认为将其添加到癌症治疗方案中可能会对患者有益。

研究人员说，新的临床试验结果可能需要很多年才能出来，而像PAC-1这样的新药被批准用于癌症治疗则需要更长的时间。

Hergenrother和Fan是美国大学Carl R. Woese基因组生物学研究所的成员，也是伊利诺斯州癌症中心的成员。爱博网投领导者

Vanquish Oncology，伊利诺伊大学癌症中心，美国国立卫生研究院和Engdahl家庭基金会支持这项研究。