研究人员在杂志上发表了研究报告自然医学这种方法在治疗人类疾病的小鼠模型中是有效的。这些发现支持进一步的临床研究，以评估这种治疗儿童脑癌的策略，这是儿童癌症死亡的最常见原因。事实上，德克萨斯儿童医院和贝勒医学院正在招募患者进行首次儿童临床试验，以测试这种方法的安全性和抗肿瘤功效(Clinicaltrials.gov识别码:NCT02442297)。

髓母细胞瘤和室管膜瘤的复发可播散于脑脊液浸泡的整个脑和脊髓内膜。贝勒和德克萨斯儿童医院血液学肿瘤科儿科和免疫学副教授Nabil Ahmed博士说:“这个位置提供了将治疗方法输送到脑脊液腔室的机会，比通过血流给药更有可能达到和消除肿瘤。”

“目前绝大多数患有复发性转移性髓母细胞瘤或室管膜瘤的儿童预后都是致命的，所以我们发现了一种新的方法来治疗这一治疗不足的患者群体，这是非常令人兴奋的。”共同通讯作者Michael Taylor博士说，他是神经外科医生，发育和干细胞生物学项目的高级科学家，病童医院癌症研究的Garron家族主席，多伦多大学外科、实验室医学和病理生物学教授。爱博网投领导者

该项目由劳拉·多诺万博士领导，她是SickKids发育和干细胞生物学项目的博士后，她对复发性髓母细胞瘤和室管膜瘤的靶谱进行了深入的分子研究。爱博网投领导者这些研究指导了由贝勒细胞与基因治疗中心和德克萨斯儿童医院的Ahmed及其同事设计的CAR - T细胞的设计，以针对最合适的癌症分子。

CAR - T细胞是一种涉及T细胞工程的免疫疗法，T细胞是一种对抗癌症的免疫细胞。研究人员通过基因工程改造CAR - T细胞来识别肿瘤细胞表面的特定分子。当这些CAR - T细胞遇到肿瘤时，它们可以更有效地对抗肿瘤。CAR - T细胞对某些类型的白血病患者具有令人印象深刻的效果，并且已获得fda批准用于该疾病。

在小鼠模型研究中，将CAR - T细胞注入肿瘤周围的脑脊液中，或注入含有多个患者源性髓母细胞瘤和室管膜瘤肿瘤的小鼠的血液中。研究肿瘤大小和动物存活约200天。

结果表明，将肿瘤特异性CAR - T细胞注入脑脊液比通过血液注入更有效。

多诺万说:“与通过血液输送不同，脑脊液输送克服了血脑屏障，还提供了最大限度地减少身体其他组织接触CAR - T细胞的优势，从而减少了潜在的副作用。”

在他们的一些实验中，研究人员将CAR - T细胞与一种被批准的抗癌药物阿扎胞苷结合起来。结果表明，联合免疫治疗与阿扎胞苷治疗明显优于单独治疗。

Ahmed说:“这项工作是可能的，这要归功于我们的儿科癌症梦之队的协同合作，该团队由Stand Up to Cancer (SU2C) St. Baldrick’s Foundation Translational Research Grant支持，该团队汇集了世界各地研究肿瘤基因组学和肿瘤免疫治疗的科学家，为无法治愈和难以治疗的癌症儿童设计更有效的治疗方法。”