威斯康星大学麦迪逊分校眼科学、视觉科学和生物医学工程教授、威斯康星发现研究所研究员龚韶琴说:“许多毁灭性的脑部疾病目前还没有治愈的方法。”“创新的以大脑为目标的递送策略可能会改变这一点，通过无创、安全和有效地递送CRISPR基因组编辑器，这可能反过来导致针对这些疾病的基因组编辑疗法。”

CRISPR是一种用于编辑基因的分子工具包(例如，纠正可能导致疾病的突变)，但该工具包只有在能够通过安全检查到达工作地点时才有用。血脑屏障是一层膜，它有选择地控制进入大脑的通道，筛选出可能存在于血液中的毒素和病原体。不幸的是，这个屏障阻碍了一些有益的治疗，比如某些疫苗和基因治疗包，因为它把它们和敌对的入侵者混在一起，无法到达它们的目标。

直接向大脑注射药物是绕过血脑屏障的一种方法，但这是一种侵入性的手术，只能进入附近的脑组织。

龚说:“大脑基因治疗和基因组编辑治疗的前景依赖于将核酸和基因组编辑器安全有效地输送到整个大脑。”

在最近发表在该杂志上的一项研究中先进材料龚和她的实验室成员，包括博士后研究员和该研究的第一作者王玉媛，描述了一种由二氧化硅制成的纳米级胶囊的新家族，这种胶囊可以携带基因组编辑工具进入身体周围的许多器官，然后无害地溶解。

通过用葡萄糖和来自狂犬病毒的氨基酸片段修饰二氧化硅纳米胶囊的表面，研究人员发现纳米胶囊可以有效地通过血脑屏障，从而在小鼠中实现全脑基因编辑。在他们的研究中，研究人员展示了二氧化硅纳米胶囊的CRISPR货物成功编辑小鼠大脑中的基因的能力，例如与阿尔茨海默病有关的淀粉样前体蛋白基因。

由于纳米胶囊可以反复静脉给药，它们可以达到更高的治疗效果，而不会有更多的局部和侵入性方法的风险。

研究人员计划进一步优化二氧化硅纳米胶囊的大脑靶向能力，并评估它们对治疗各种脑部疾病的有用性。这项独特的技术也正在被研究用于将生物制剂输送到眼睛、肝脏和肺部，这可能导致针对其他类型疾病的新基因疗法。