对于患有高压青光眼的人来说，眼睛里的液体不能正常排出，并在视神经上形成压力，导致视力丧失。它影响着全球6000万人，是导致60岁以上人群失明的最常见原因。

开角型青光眼是成人中最常见的青光眼，虽然有几种治疗方法(滴眼液、口服药物、激光治疗)，但目前还没有治愈的方法，一种发生在出生到三岁之间的严重青光眼，也就是原发性先天性青光眼，只能通过手术治疗。

“虽然原发性先天性青光眼比开角型青光眼罕见得多，但它对儿童来说是毁灭性的，”该研究的通讯作者、西北大学范伯格医学院肾脏病和高血压学系主任苏珊·奎金博士说。“我们迫切需要新的治疗方法和新的治疗方法来减缓这两种形式的视力丧失。

利用基因编辑技术，科学家们在小鼠身上开发了类似原发性先天性青光眼的新型青光眼模型。通过向小鼠注射一种新的、持久的、无毒的蛋白质治疗方法(Hepta-ANGPT1)，科学家们能够取代突变时导致青光眼的基因的功能。通过这种注射治疗，科学家们还成功地阻止了青光眼在一个模型中的形成。同样的疗法，当注射到健康成年小鼠的眼睛时，降低了眼压，支持它作为治疗成人青光眼最常见原因(高眼压开角型青光眼)的一种可能的新类别。

这项名为“细胞串扰调节房水流出通道，为青光眼治疗提供新靶点”的研究发表在10月18日的《科学》杂志上自然通讯．

Quaggin说，下一步是为这种成功的新蛋白质治疗开发合适的输送系统，并将其投入生产。

此外，科学家们使用生物信息学和单细胞RNA序列数据来了解和识别青光眼通路，这些通路可以在未来探索该疾病的其他治疗靶点，例如调节与眼睛中专门血管(施莱姆管)的通信，该血管对排出液体和维持正常眼压很重要。

奎金说:“有一种治疗方法可以促进有缺陷的施莱姆氏管的重塑和/或生长，以治疗青光眼，这将是非常棒的。”“这些研究是实现这一目标的第一步。

“我们希望这项研究能带来第一个有效促进(房水)液体从眼睛前部流出的靶向治疗，逆转青光眼患者潜在的生物缺陷。”

西北大学的其他合著者包括本·汤普森(第一名)、金晶博士、刘潘和医学院学生拉吉·普罗希特。这项研究建立在团队合作的基础上，并与麦迪逊-威斯康星大学的合著者特里·杨和斯图尔特·汤姆森进行了持续的合作。